Receber o diagnóstico de uma doença rara já é, por si só, um processo longo e exaustivo. Mas para muitas famílias, a batalha recomeça logo após, quando o médico prescreve o tratamento necessário e o Sistema Único de Saúde simplesmente não o oferece.
Entender por que isso acontece e quais são os caminhos possíveis é fundamental para que pacientes e familiares não desistam do acesso ao tratamento que têm direito.
O que é o RENAME?
A Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (RENAME) é a lista oficial dos medicamentos disponíveis no SUS, atualizada a cada dois anos pelo Ministério da Saúde. É ela que define quais tratamentos o poder público se compromete a oferecer gratuitamente à população, em todos os níveis de atenção à saúde.
Para que um medicamento entre nessa lista, ele precisa ser avaliado e aprovado pela CONITEC — Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS, criada pela Lei nº 12.401/2011. A CONITEC analisa eficácia, segurança e custo-benefício antes de recomendar a incorporação ao Ministério da Saúde.
O problema para as doenças raras é estrutural: entre 2023 e 2024, quase 43% dos medicamentos para doenças raras avaliados pela CONITEC foram reprovados e ficaram fora do SUS. Hoje, o Ministério da Saúde oferece pouco mais de 152 medicamentos para essas condições, um número insuficiente diante das quase 8 mil doenças raras conhecidas pela medicina.
Além do RENAME, o SUS orienta o tratamento por meio dos chamados Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) documentos que estabelecem como cada doença deve ser tratada dentro do sistema público. O problema é que a maioria das doenças raras simplesmente não possuem um PCDT específico, seja por falta de estudos clínicos suficientes, seja porque o processo de incorporação ainda não foi concluído.
Quando o paciente não encontra seu tratamento nem no RENAME nem em nenhum PCDT, a tendência da gestão pública é negar o fornecimento. Essa negativa, no entanto, não encerra o direito ao tratamento.
A Constituição Federal garante no art. 196 que a saúde é direito de todos e dever do Estado. Esse dispositivo não abre exceção para doenças raras, para medicamentos de alto custo ou para tratamentos não incorporados. O Supremo Tribunal Federal já consolidou o entendimento de que o Estado pode ser obrigado a fornecer medicamentos não listados no RENAME, desde que comprovada a necessidade clínica e a inexistência de alternativa equivalente disponível no sistema público.
Nesse cenário, a via judicial torna-se não apenas uma opção, mas frequentemente a única forma de garantir acesso ao tratamento prescrito.
Mas o que fazer quando o SUS não oferece o tratamento prescrito pelo médico?
O primeiro passo é garantir uma documentação médica sólida: relatório detalhado do médico assistente com justificativa clínica, diagnóstico confirmado, indicação do medicamento, ausência de alternativa terapêutica equivalente disponível, falhas terapêuticas dos tratamentos já realizados e o impacto da não realização do tratamento para a saúde do paciente.
Com essa base, um advogado especializado em Direito da Saúde pode ingressar com ação judicial pleiteando o fornecimento do medicamento. Em muitos casos, é possível obter uma decisão liminar, uma tutela de urgência que obriga o Estado a disponibilizar o tratamento ainda durante o andamento do processo, evitando o agravamento da condição de saúde. A raridade de uma doença não pode se tornar sinônimo de invisibilidade jurídica. Quando o protocolo não contempla, o Direito precisa contemplar.
