Em 22 de abril de 2026, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) publicou no Diário Oficial da União a aprovação do DIACOMIT® (estiripentol), um novo medicamento indicado para o tratamento da Síndrome de Dravet. A notícia representa um avanço concreto para famílias que há anos convivem com uma das formas mais graves e resistentes de epilepsia infantil. Neste artigo, explico o que é a Síndrome de Dravet, o que a aprovação significa na prática e quais os caminhos para acessar o medicamento no Brasil.
O QUE É A SÍNDROME DE DRAVET
A Síndrome de Dravet é uma forma rara e severa de encefalopatia epiléptica e do desenvolvimento, cuja caráterística central são crises convulsivas frequentes, prolongadas e de difícil controle. Os primeiros sintomas geralmente aparecem no primeiro ano de vida, em bebês que até então apresentavam desenvolvimento normal. A condição é causada predominantemente por mutações no gene SCN1A, que regula o funcionamento dos canais de sódio no cérebro.
A epilepsia associada à síndrome é conhecida por ser refratária, ou seja, apresenta grande resistência aos antiepilépticos convencionais. O chamado estado de mal epiléptico — quando as crises não cessam espontaneamente — é uma emergência freqüente que exige intervenção imediata. Além das crises, a doença causa atrasos no desenvolvimento neuropsicomotor, dificuldades cognitivas e comportamentais, impactando profundamente a qualidade de vida dos pacientes e de suas famílias.
O QUE FOI APROVADO PELA ANVISA
A ANVISA registrou duas apresentações do DIACOMIT® (estiripentol), por meio da Resolução RE 1.592/2026. O medicamento é indicado para uso combinado com clobazam e valproato, no tratamento complementar de convulsões generalizadas refratárias. A aprovação abrange pacientes com 6 meses de idade ou mais e peso igual ou superior a 7 kg.
O estiripentol já era utilizado em outros países, incluindo membros da União Europeia e os Estados Unidos. A aprovação brasileira acompanha o reconhecimento internacional de sua eficácia como medicamento órfão, ou seja, desenvolvido especificamente para doenças raras com população reduzida de pacientes.
O QUE A APROVAÇÃO NÃO GARANTE AUTOMATICAMENTE
Um ponto essencial que famílias precisam compreender: a aprovação da ANVISA não significa acesso imediato pelo SUS nem pelos planos de saúde. Existem etapas adicionais:
1. Definição de preço pela CMED: o DIACOMIT® ainda aguarda que a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos estabeleça o preço máximo antes de ser comercializado no país.
2. Incorporação ao SUS: para que o medicamento seja fornecido gratuitamente pelo sistema público, é necessário que o CONITEC (Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias) avalie e recomende sua inclusão na lista de medicamentos do SUS. Esse processo pode levar meses ou anos.
3. Cobertura pelos planos de saúde: a inclusão no rol da ANS também não é automática e segue processo próprio.
COMO ACESSAR O MEDICAMENTO AGORA
Para famílias cujo paciente já tem indicação médica para o estiripentol, a via judicial tem sido o caminho mais rápido e eficaz enquanto o acesso público não se consolida. Com a aprovação da ANVISA estabelecida, um dos principais argumentos a favor da concessão judicial — a segurança e eficácia do medicamento — está formalmente reconhecido pela agência reguladora brasileira.
Os documentos essenciais para uma ação são: laudo médico detalhado com o diagnóstico da Síndrome de Dravet, prescrição do estiripentol com justificativa clínica, histórico de tratamentos anteriores sem sucesso, e comprovante de que o medicamento não está disponível pelo SUS ou pelo plano.
A aprovação do estiripentol pela ANVISA é uma notícia que representa esperança real para crianças com Síndrome de Dravet e suas famílias. O caminho até o acesso pleno ainda tem etapas — mas o direito ao tratamento existe, e pode ser exigido. Se você precisa de orientação sobre como acessar esse ou outro medicamento de alto custo, estou à disposição.
